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Interventional

R3R01: AS-FSGS

R3R01: AS-FSGS

Breve descripción

A Phase II, Multi-center, Open-Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacokinetics of R3R01 in Alport Syndrome Patients with uncontrolled Proteinuria on ACE/ARB Inhibition, and in Patients with Primary Steroid-Resistant Focal Segmental Glomerulosclerosis.

Médico del ensayo/Coordinador del estudio

Daniela Stols-Gonsalves

Correo electrónico
Nombre del sitio

AmsterdamUMC
Meibergdreef 9 Amsterdam, 1105AZ

Nombre del patrocinador

R3R Corp

Nombre del fármaco del estudio

R3R01

Matrícula estimada

20 AS and 30 FSGS patients

Fecha estimada de finalización

Last patient enrolled July 2024

Si no hay un lugar cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de reembolsos de viaje (es decir, pagarle de regreso los costos de viaje). Alternativamente, puede preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
Inscribiéndose actualmente
Intervencionista

R3R01: AS-FSGS

R3R01: AS-FSGS

Breve descripción

A Phase II, Multi-center, Open-Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacokinetics of R3R01 in Alport Syndrome Patients with uncontrolled Proteinuria on ACE/ARB Inhibition, and in Patients with Primary Steroid-Resistant Focal Segmental Glomerulosclerosis.

El ensayo es para personas con

Alport syndrome and primary focal segmental glomerulosclerosis (FSGS)

Objetivo del estudio

The goal of this 12-week open-label study is to determine if R3R01 reduces proteinuria.

Qué implica para el paciente?

All patients will receive R3R01 as an oral tablet twice daily for 12 weeks. Blood and urine will be collected, physical exams including vital signs and electrocardiograms will be performed. Patients will be required to attend study visits weekly for the first month, then monthly for the remainder of treatment and 3-month follow-up.

Sobre el medicamento o la intervención

R3R01 is an orally administered small molecule that targets a novel mechanism by increasing levels of functional ABCA1 and cholesterol efflux with the aim of reducing pathologic levels of intracellular (kidney) lipids.

Amsterdam, Netherlands
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí misma, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el «derrame» de proteínas en la orina
  • Hinchazón severa en partes del cuerpo, más notable alrededor de los ojos, manos, pies y abdomen (llamado edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Bajos niveles de proteínas en sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico generalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza «primaria» o «secundaria».

Las enfermedades que afectan solo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos a menudo llaman a estas enfermedades «idiopáticas», lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (ECM/MCD): más común en los niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GSFS/FSGS)
  • Nefropatía membranosa (NM/MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (IgAN)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una condición sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web que pertenece y es operado por NephCure Kidney International. El objetivo de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con la atención de expertos y las opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre usted o la condición de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o envíe un correo electrónico a Info@NephCure.org.

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