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R3R01: AS-FSGS

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Breve descripción

A Phase II, Multi-center, Open-Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacokinetics of R3R01 in Alport Syndrome Patients with uncontrolled Proteinuria on ACE/ARB Inhibition, and in Patients with Primary Steroid-Resistant Focal Segmental Glomerulosclerosis.

Médico del ensayo / Coordinador del estudio

Janine LaPage

Correo electrónico
Nombre del sitio

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
1126 W Carson Street Torrance, California, 90502

Patrocinador

R3R Corp

Fármaco del estudio

R3R01

Matrícula estimada

20 AS and 30 FSGS patients

Fecha de finalización estimada

Last patient enrolled July 2024

Si no hay un sitio cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de obtener reembolsos de viaje (es decir, reembolsarle los costos de viaje). Alternativamente, puedes preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
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R3R01: AS-FSGS

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Breve descripción

A Phase II, Multi-center, Open-Label Study to Assess the Safety, Tolerability, Efficacy, and Pharmacokinetics of R3R01 in Alport Syndrome Patients with uncontrolled Proteinuria on ACE/ARB Inhibition, and in Patients with Primary Steroid-Resistant Focal Segmental Glomerulosclerosis.

La prueba es para personas con

Alport syndrome and primary focal segmental glomerulosclerosis (FSGS)

Objetivo del estudio

The goal of this 12-week open-label study is to determine if R3R01 reduces proteinuria.

¿Qué implica para el paciente?

All patients will receive R3R01 as an oral tablet twice daily for 12 weeks. Blood and urine will be collected, physical exams including vital signs and electrocardiograms will be performed. Patients will be required to attend study visits weekly for the first month, then monthly for the remainder of treatment and 3-month follow-up.

Sobre el medicamento o la intervención

R3R01 is an orally administered small molecule that targets a novel mechanism by increasing levels of functional ABCA1 and cholesterol efflux with the aim of reducing pathologic levels of intracellular (kidney) lipids.

Torrance, CA
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el “derrame” de proteínas en la orina
  • Hinchazón grave en partes del cuerpo, más notoria alrededor de los ojos, las manos, los pies y el abdomen (llamada edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional.
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Niveles bajos de proteínas en la sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico normalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza “primaria” o “secundaria”.

Las enfermedades que afectan sólo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos suelen llamar a estas enfermedades "idiopáticas", lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (MCD): más común en niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (FSGS)
  • Nefropatía membranosa (MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (NIgA)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una afección sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web propiedad de NephCure Kidney International y operado por ella. El propósito de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con atención experta y opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre su condición o la de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos y/o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o correo electrónico Información@NephCure.org.

 

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