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Interventional

EPPIK (FSGS & MCD)

The EPPIK Clinical Study for Children with FSGS and MCD

The EPPIK study will evaluate the investigational drug, sparsentan, for the treatment of selected rare kidney diseases. The investigational approach is to lower proteinuria levels with sparsentan and slow the loss of kidney function in children ages 1-17 with:

• Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS)
• Minimal change disease (MCD)

See also the EPPIK Clinical Study for Children with IgAN, IgAV, and Alport Syndrome.

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Intervencionista

EPPIK (FSGS & MCD)

The EPPIK Clinical Study for Children with FSGS and MCD

The EPPIK study will evaluate the investigational drug, sparsentan, for the treatment of selected rare kidney diseases. The investigational approach is to lower proteinuria levels with sparsentan and slow the loss of kidney function in children ages 1-17 with:

• Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS)
• Minimal change disease (MCD)

See also the EPPIK Clinical Study for Children with IgAN, IgAV, and Alport Syndrome.

Criterios de elegibilidad
Población de pacientes

For children ages 1-17 with:

• Focal segmental glomerulosclerosis (FSGS)
• Minimal change disease (MCD)

Edad

1 — 17

¿Pueden los pacientes con trasplante de riñón calificar para este ensayo?

No

¿Los pacientes que se encuentran actualmente en diálisis pueden calificar para este ensayo?

No

TFGe

30 a 44 — > 60

UPCR

1,1 a 2,0 — 3,0 o más

¿Qué tratamientos pueden haber tomado los pacientes para calificar para este ensayo?

Inhibidores ACE/ARB, Prednisona (Esteroides), Acthar, Cellcept (también conocido como Micofenolato), Prograf (También conocido como Micofenolato), Otro, Ninguno

¿Qué tipo de pacientes de las categorías siguientes pueden participar?

Resistente al tratamiento, Dependiente de esteroides

Sobre el medicamento o la intervención
Qué implica para el paciente

Patients will participate for about 2 years and 3 months and will receive sparsentan.

Fecha estimada de finalización

To be determined

Sobre el estudio
Objetivo del estudio

The goals of the study are to evaluate the safety and effectiveness of sparsentan on children with FSGS, MCD, IgAN, IgAV and Alport syndrome.

Sobre el medicamento o la intervención

Participants receive sparsentan, the investigational drug, taken as a liquid by mouth.

Miami, FL
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí misma, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el «derrame» de proteínas en la orina
  • Hinchazón severa en partes del cuerpo, más notable alrededor de los ojos, manos, pies y abdomen (llamado edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Bajos niveles de proteínas en sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico generalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza «primaria» o «secundaria».

Las enfermedades que afectan solo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos a menudo llaman a estas enfermedades «idiopáticas», lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (ECM/MCD): más común en los niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GSFS/FSGS)
  • Nefropatía membranosa (NM/MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (IgAN)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una condición sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web que pertenece y es operado por NephCure Kidney International. El objetivo de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con la atención de expertos y las opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre usted o la condición de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o envíe un correo electrónico a Info@NephCure.org.

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Did you know that some forms of kidney disease can be genetic?Researchers are continually discovering genetic causes of Nephrotic Syndrome.

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