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Interventional

Estudio de VX19-147-101 en adultos de ascendencia africana o caribeña con GEFS.

Un estudio de fase 2, sin ocultación, de único grupo, de 2 partes para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de VX-147 en adultos con glomeruloesclerosis focal y segmentaria mediada por APOL1.

Breve descripción

Este estudio de investigación clínica está investigando una posible opción de tratamiento para adultos de ascendencia africana o caribeña con glomeruloesclerosis focal segmentaria (GEFS) confirmada por biopsia. En este estudio clínico se incluye la prueba del gen APOL1.

Médico del ensayo/Coordinador del estudio

Lauren Warsocki

Correo electrónico
Nombre del sitio

Duke University School of Medicine - Duke Molecular Physiology Institute (DMPI)
North Duke Street, Durham, NC

Nombre del patrocinador

Vertex Pharmaceuticals

Nombre del fármaco del estudio

VX-147

Matrícula estimada

10

Fecha estimada de finalización

December, 2022

Si no hay un lugar cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de reembolsos de viaje (es decir, pagarle de regreso los costos de viaje). Alternativamente, puede preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
Inscribiéndose actualmente
Intervencionista

Estudio de VX19-147-101 en adultos de ascendencia africana o caribeña con GEFS.

Un estudio de fase 2, sin ocultación, de único grupo, de 2 partes para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de VX-147 en adultos con glomeruloesclerosis focal y segmentaria mediada por APOL1.

Breve descripción

Este estudio de investigación clínica está investigando una posible opción de tratamiento para adultos de ascendencia africana o caribeña con glomeruloesclerosis focal segmentaria (GEFS) confirmada por biopsia. En este estudio clínico se incluye la prueba del gen APOL1.

El ensayo es para personas con

Glomeruloesclerosis focal y segmentaria primaria (GEFS) diagnosticada mediante biopsia renal con variaciones específicas del gen APOL1 (en este estudio se incluye la prueba genética APOL1).

Objetivo del estudio

Este ensayo clínico determinará si VX-147 puede reducir la proteinuria en pacientes con GEFS mediada por APOL1.

Qué implica para el paciente?

Las personas interesadas serán evaluadas durante un período de selección para determinar su elegibilidad para participar, incluidas las pruebas genéticas para las variantes del gen de la apolipoproteína L1 (APOL1). La participación podría durar aproximadamente 17 semanas seguida de un período de observación opcional fuera del tratamiento que dura hasta 12 semanas.
Si el centro de investigación y su médico del estudio lo permiten, es posible que se le permita tener algunas de las visitas del estudio en su hogar con una enfermera de atención domiciliaria seguida de una visita por video de telemedicina o una llamada telefónica con el médico del estudio.

Sobre el medicamento o la intervención

VX-147 es una tableta que se toma por vía oral una vez al día.

Durham, NC
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí misma, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el «derrame» de proteínas en la orina
  • Hinchazón severa en partes del cuerpo, más notable alrededor de los ojos, manos, pies y abdomen (llamado edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Bajos niveles de proteínas en sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico generalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza «primaria» o «secundaria».

Las enfermedades que afectan solo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos a menudo llaman a estas enfermedades «idiopáticas», lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (ECM/MCD): más común en los niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GSFS/FSGS)
  • Nefropatía membranosa (NM/MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (IgAN)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una condición sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web que pertenece y es operado por NephCure Kidney International. El objetivo de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con la atención de expertos y las opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre usted o la condición de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o envíe un correo electrónico a Info@NephCure.org.

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