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Interventional

APPEAR-C3G

Study of Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients With C3 Glomerulopathy. (APPEAR-C3G)

Breve descripción

The study is designed as a multicenter, randomized, double-blind, parallel group, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of iptacopan (LNP023) in complement 3 glomerulopathy.

Médico del ensayo/Coordinador del estudio

Richard Lafayette

Correo electrónico Número de teléfono 650 723 6961
Nombre del sitio

Stanford Univ School of Medicine
300 Pasteur Drive Suite A175 Stanford, California, 94305-5616

Nombre del patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Nombre del fármaco del estudio

LNP023/iptacopan

Matrícula estimada

68 patients globally

Fecha estimada de finalización

August 2023

Si no hay un lugar cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de reembolsos de viaje (es decir, pagarle de regreso los costos de viaje). Alternativamente, puede preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
Inscripción cerrada
Intervencionista

APPEAR-C3G

Study of Efficacy and Safety of Iptacopan in Patients With C3 Glomerulopathy. (APPEAR-C3G)

Breve descripción

The study is designed as a multicenter, randomized, double-blind, parallel group, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of iptacopan (LNP023) in complement 3 glomerulopathy.

El ensayo es para personas con

C3 Glomerulopathy (C3G)

Objetivo del estudio

The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of iptacopan compared to placebo and standard of care in patients with native C3G.

Qué implica para el paciente?

Patients will be asked to attend a screening visit to assess eligibly. Medical history will be collected. The study team will collect biosamples (blood, urine, biopsy tissue). Visits may be in conjunction with normally scheduled appointments, but additional study visits may be required. If eligible, a patient will receive study medication or placebo on top of standard of care 6 months followed by active study medication for another 6 months and be routinely assessed for safety and efficacy.

Sobre el medicamento o la intervención

LNP023/iptacopan is an investigational drug that we are studying as a potential targeted treatment for people with C3G and other autoimmune diseases. The term "investigational" means that it is not currently approved for use by the general public. LNP023/iptacopan is thought to block a process in the body known to cause inflammation and kidney damage in people with C3G and other autoimmune diseases. The APPEAR-C3G trial will study the effects of LNP023/iptacopan on reducing inflammation and kidney damage in people with C3G.

Stanford, CA
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí misma, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el «derrame» de proteínas en la orina
  • Hinchazón severa en partes del cuerpo, más notable alrededor de los ojos, manos, pies y abdomen (llamado edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Bajos niveles de proteínas en sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico generalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza «primaria» o «secundaria».

Las enfermedades que afectan solo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos a menudo llaman a estas enfermedades «idiopáticas», lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (ECM/MCD): más común en los niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GSFS/FSGS)
  • Nefropatía membranosa (NM/MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (IgAN)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una condición sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web que pertenece y es operado por NephCure Kidney International. El objetivo de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con la atención de expertos y las opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre usted o la condición de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o envíe un correo electrónico a Info@NephCure.org.

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