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NOBLE

Estudio de fase II que evalúa la seguridad y eficacia de pegcetacoplan en la recurrencia postrasplante de C3G (glomerulopatía del complemento 3) o GNMP (glomerulonefritis membranoproliferativa) mediada por complejos inmunes

Breve descripción

Estudio de fase II que evalúa la seguridad y eficacia de pegcetacoplan en la recurrencia postrasplante de C3G (glomerulopatía del complemento 3) o GNMP (glomerulonefritis membranoproliferativa) mediada por complejos inmunes

Médico del ensayo/Coordinador del estudio

Elizabeth Carfioli

Correo electrónico
Nombre del sitio

Phoenix, AZ

Nombre del patrocinador

APELLIS Pharmaceuticals, Inc.

Nombre del fármaco del estudio

Pegcetacoplan

Matrícula estimada

12 patients

Fecha estimada de finalización

End of enrollment – December 2021; End of study – September 2022

Si no hay un lugar cercano para un ensayo clínico, puede preguntarle al equipo del estudio sobre la posibilidad de reembolsos de viaje (es decir, pagarle de regreso los costos de viaje). Alternativamente, puede preguntar sobre la posibilidad de participar desde casa.
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Intervencionista

NOBLE

Estudio de fase II que evalúa la seguridad y eficacia de pegcetacoplan en la recurrencia postrasplante de C3G (glomerulopatía del complemento 3) o GNMP (glomerulonefritis membranoproliferativa) mediada por complejos inmunes

Breve descripción

Estudio de fase II que evalúa la seguridad y eficacia de pegcetacoplan en la recurrencia postrasplante de C3G (glomerulopatía del complemento 3) o GNMP (glomerulonefritis membranoproliferativa) mediada por complejos inmunes

El ensayo es para personas con

Diagnóstico de C3G o GNMP mediada por complejos inmunes que ha recurrido después de un trasplante de riñón. Además, los participantes deben tener:
- al menos 18 años.
- tener una cantidad significativa de proteinurea (proteína en la orina).
- tener una función renal normal a moderada.
- estar dispuesto a usar anticonceptivos durante el estudio y durante 90 días después de la última dosis del medicación en investigación.

Objetivo del estudio

El estudio NOBLE estudia si el pegcetacoplan tiene un efecto sobre la acumulación de la proteína del complemento C3 en el riñón, que causa daño renal.

Qué implica para el paciente?

Después de completar un período de selección, los participantes del estudio serán asignados al azar (aleatorizados) a uno de dos grupos de tratamiento:
o Grupo 1: recibirá pegcetacoplan, durante toda la duración del estudio (hasta 1 año). Hay una probabilidad de 3 en 4 (75 %) de ser asignado a este grupo.
o Grupo 2: Continuará su tratamiento actual durante las primeras 12 semanas (3 meses) del estudio y luego hará la transición para recibir pegcetacoplan durante las 40 semanas restantes (9 meses) del estudio. Existe una probabilidad de 1 en 4 (25 %) de ser asignado a este grupo.
o Si bien los participantes del estudio conocerán la asignación de su grupo de tratamiento, no tendrán la opción de elegir su grupo.
• Los participantes del estudio que completen el período de tratamiento del estudio de 1 año y estén experimentando un beneficio pueden ingresar a un estudio de extensión a largo plazo en el que continuarán recibiendo pegcetacoplan. De lo contrario, entrarán en un período de seguimiento de 6 meses después de su última dosis de medicamento en investigación.
• Hay aproximadamente 14 visitas a la clínica durante el período de tratamiento del estudio de 1 año y 6 visitas durante el período de seguimiento de 6 meses. Es posible que los participantes del estudio dispongan de reembolso o ayuda para viajes prepagada.
• Además de tener procedimientos del estudio en las visitas del estudio, los participantes completarán regularmente las recolecciones de orina en casa durante el estudio.

Sobre el medicamento o la intervención

Pegcetacoplan es un inhibidor de C3 dirigido y en investigación. Se administra mediante una aguja, debajo de la piel (subcutánea), dos veces por semana en casa. Investigación significa que el pegcetacoplan no está aprobado por ninguna autoridad sanitaria para el tratamiento de C3G o GNMP.

Phoenix, AZ
Preguntas frecuentes

El síndrome nefrótico no es una enfermedad en sí misma, sino un grupo de signos y síntomas que resultan del daño en la parte del riñón que filtra la sangre (glomérulos).

Los síntomas comunes incluyen:

  • Orina espumosa (llamada proteinuria) causada por el «derrame» de proteínas en la orina
  • Hinchazón severa en partes del cuerpo, más notable alrededor de los ojos, manos, pies y abdomen (llamado edema)
  • Aumento de peso debido a la acumulación de líquido adicional
  • Fatiga
  • Pérdida de apetito
  • Bajos niveles de proteínas en sangre (hipoalbuminemia)
  • Niveles de grasa y colesterol en sangre más altos de lo normal (hiperlipidemia)

El síndrome nefrótico generalmente se puede diagnosticar con un análisis de orina.

El síndrome nefrótico puede ser de naturaleza «primaria» o «secundaria».

Las enfermedades que afectan solo a los riñones se denominan causas primarias del síndrome nefrótico. Los médicos a menudo llaman a estas enfermedades «idiopáticas», lo que significa que surgen de una causa desconocida. Algunas de estas enfermedades incluyen:

  • Enfermedad de cambios mínimos (ECM/MCD): más común en los niños
  • Glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GSFS/FSGS)
  • Nefropatía membranosa (NM/MN): más común en adultos
  • Nefropatía por IgA (IgAN)

El síndrome nefrótico secundario es causado por una condición sistémica subyacente como diabetes, lupus, VIH y otras.

Kidney Health Gateway es un sitio web que pertenece y es operado por NephCure Kidney International. El objetivo de este sitio web es ayudar a los pacientes con formas raras de síndrome nefrótico primario a conectarse con la atención de expertos y las opciones de tratamiento de vanguardia. Al responder algunas preguntas sobre usted o la condición de su ser querido, podemos brindarle una lista de ensayos clínicos o médicos expertos en su área.

Si tiene preguntas adicionales, visite NephCure.org o envíe un correo electrónico a Info@NephCure.org.

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Did you know that some forms of kidney disease can be genetic?Researchers are continually discovering genetic causes of Nephrotic Syndrome.

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